Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) musste am 03.12.2020 das Orphan-Drug-Bewertungsverfahren zum Zusatznutzen von Zolgensma® aussetzen.
Aus der Pressemitteilung des G-BA vom 03.12.2020 ergibt sich:
Zolgensma® kann in Deutschland seit dem 01.07.2020 bei der Behandlung der spinalen Muskelatrophie eingesetzt werden. Es handelt sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) musste am 03.12.2020 das Orphan-Drug-Bewertungsverfahren zum Zusatznutzen von Zolgensma® aussetzen. Dieser Schritt ist rechtlich notwendig gewesen, da der Umsatz des Orphan Drugs vom Markteintritt in Deutschland bis heute bereits mehr als 50 Mio. Euro beträgt. Der G-BA wird nun in der regulären frühen Nutzenbewertung anhand von Vergleichsdaten bewerten, ob und in welchem Ausmaß ein medizinischer Zusatznutzen von Zolgensma® vorliegt. Der Hersteller ist bereits aufgefordert, dem G-BA Nachweise zum Zusatznutzen von Zolgensma® gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie vorzulegen. Über das Ergebnis des Bewertungsverfahrens wird der G-BA voraussichtlich im November 2021 entscheiden.
„Ursprünglich sollte in diesem Monat das Bewertungsverfahren zu Zolgensma® abgeschlossen werden. Das ist nun nicht möglich, da aufgrund des sehr hohen Umsatzes in Deutschland seit Markteintritt im Juli 2020 das Orphan-Drug-Privileg wegfällt und eine tiefergehende Bewertung notwendig ist. Dieser Mechanismus ist gesetzlich festgelegt. Wir werden jetzt anhand der vorhandenen Studienlage – und nicht nur auf Basis der Zulassungsunterlagen – prüfen, was wir derzeit zum medizinischen Nutzen und Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie bereits wissen und wo es noch Lücken gibt. Daten zu Langzeitrisiken und zur Nachhaltigkeit der Therapieeffekte wird es auch in der anstehenden regulären Nutzenbewertung noch nicht geben können, jedoch muss der Unternehmer vergleichende Daten gegenüber den vorhandenen Therapiealternativen darlegen. Es geht auch um die Frage, ob beispielsweise bestimmte Altersgruppen besonders von einer Therapie mit Zolgensma® profitieren. Allein die einarmigen Zulassungsstudien werden hierfür nicht ausreichen. Mit der vorläufigen Verschiebung des Beschlusses sind selbstverständlich keine Einschränkungen für die derzeitige Anwendung von Zolgensma® bei erkrankten Kindern verbunden. Zolgensma® kann im Rahmen seiner Zulassung und unter Einhaltung der qualitätssichernden Standards weiterhin verordnet und eingesetzt werden. Unbenommen der Verschiebung werden wir im Februar auch die anwendungsbegleitende Datenerhebung beschließen“, so Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel. „Den Erstattungsbetrag für Zolgensma® kann der pharmazeutische Unternehmer bis 30.06.2021 weiterhin frei festlegen und damit die generelle gesetzliche Regelung für jedes neue Arzneimittel im ersten Jahr nach Markteintritt nutzen. Der ab dem 13. Monat nach Markteintritt geltende Erstattungsbetrag wird zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem Hersteller vereinbart. Da das Bewertungsergebnis des G-BA – das die Basis für diese Verhandlungen bildet – voraussichtlich erst im November 2021 vorliegen wird, wird der anschließend vereinbarte Preis rückwirkend zum 01.07.2021 gelten.“
Umfassende Bewertung von Orphan Drugs ab 50 Mio. Euro Umsatz
Nach dem Willen des Gesetzgebers gilt der Zusatznutzen bei Orphan Drugs generell als belegt. Der G-BA darf nur bewerten, wie groß das Ausmaß des Zusatznutzens ist: gering, beträchtlich, erheblich oder nicht quantifizierbar. Als Grundlage für die Entscheidung muss der Hersteller dem G-BA zudem kein vollständiges Dossier – das heißt mit Nachweisen des medizinischen (Zusatz-)Nutzens im Verhältnis zur Vergleichstherapie – zur Verfügung stellen. Das Ausmaß des Zusatznutzens kann lediglich anhand der Zulassungsunterlagen nachgewiesen werden.
Übersteigt ein Orphan Drug jedoch die gesetzlich festgelegte Umsatzschwelle mit der gesetzlichen Krankenversicherung von 50 Mio. Euro in den letzten zwölf Monaten, greift auch hier das reguläre Verfahren der frühen Nutzenbewertung. Der pharmazeutische Unternehmer ist dann aufgefordert, ein vollständiges Dossier zur medizinischen (Zusatz-)Nutzenbewertung im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorzulegen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wertet im Auftrag des G-BA das Dossier aus. Auf der Basis des IQWiG-Berichts berät der G-BA abschließend über das Bewertungsergebnis.
Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)
Die SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung. Sie geht einher mit Muskelschwäche und Skelettverformungen und führt in der schwersten Form unbehandelt zum Tod. Jährlich werden in Deutschland ca. 80 bis 120 Kinder (davon mindestens die Hälfte mit SMA Typ1, der schwersten Form der SMA) mit dieser genetischen Krankheit geboren. Die wenigen Behandlungsmöglichkeiten beschränken sich derzeit (neben der Therapie mit Zolgensma®) je nach Erkrankungsbild auf eine dauerhafte Gabe des Antisense-Oligonukleotids Spinraza® (Nusinersen) oder auf eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung, um Symptome zu lindern und die Lebensqualität zu verbessern.
Zolgensma® kann in Deutschland seit dem 01.07.2020 bei der Behandlung der SMA eingesetzt werden. Es handelt sich um eine Gentherapie, die bei bestimmten Formen der SMA eine Kopie des fehlenden Gens liefern und entsprechend frühzeitig in den Krankheitsverlauf eingreifen soll, um das Fortschreiten der Muskelschwäche aufzuhalten. Zolgensma® wird einmalig angewendet.
Hintergrund – Frühe (Zusatz-)Nutzenbewertung von Zolgensma®
Apothekenpflichtige verschreibungspflichtige Arzneimittel sind in Deutschland grundsätzlich unmittelbar nach der Zulassung für alle Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verfügbar. Der pharmazeutische Unternehmer kann den Preis für neue patentgeschützte Arzneimittel bei Markteintritt frei bestimmen. In den ersten zwölf Monaten beläuft sich die Erstattung auf diesen vom pharmazeutischen Unternehmer festgelegten Betrag.
Aufgabe des G-BA ist es, den Zusatznutzen neu zugelassener Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen oder einem neuen Anwendungsgebiet gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu bewerten. Hierbei prüft der G-BA, mit welcher Sicherheit Aussagen zum Zusatznutzen gemacht werden können– gibt es „keinen Nachweis“, einen „Anhaltspunkt“, einen „Hinweis“ oder einen „Beleg“. Beim Ausmaß des Zusatznutzens unterscheidet der G-BA die Kategorien „gering“, „beträchtlich“ und „erheblich“ sowie „nicht quantifizierbar“.
Das nun ausgesetzte Bewertungsverfahren zum Ausmaß des Zusatznutzens von Zolgensma® sollte ursprünglich im Dezember 2020 abgeschlossen werden.